Pelabresib, fármaco prometedor para Mielofibrosis
La compañía Constellation Pharmaceutical, con sede en Cambridge-Massachusetts-EEUU, nos presenta un fármaco muy a tener en cuenta en la MF. Pelapresib, también conocido como CPI-0610, es una molécula pequeña potente y selectiva diseñada para promover la actividad antitumoral al inhibir selectivamente la función de las proteínas BET para disminuir la expresión de genes expresados de forma anormal en la neoplasia.
El compuesto ha demostrado una amplia opción terapéutica, con actividad observada a una dosis de 48 mg en un estudio de linfoma y con una dosis máxima tolerada de 225 mg. Se está utilizando una dosis inicial de 125 mg en MANIFEST, nombre del ensayo clínico de fase 2 global, multicéntrico y abierto de pelabresib en pacientes con MF.
Los estudios preclínicos y los conocimientos traslacionales del primer estudio en humanos de pelabresib llevaron a priorizar el desarrollo clínico de pelabresib en la MF.
MANIFEST está probando pelabresib:
- Como monoterapia en pacientes con MF que son refractarios o intolerantes al ruxolitinib y que ya no lo toman.(Grupo 1);
- Como complemento de ruxolitinib en pacientes con MF que han tenido una respuesta subóptima al ruxolitinib o han experimentado progresión de la enfermedad (Grupo 2);
- En combinación con ruxolitinib en pacientes con MF que no han recibido previamente inhibidores de JAK (Grupo 3);
- Como monoterapia en pacientes con trombocitemia esencial de alto riesgo que son intolerantes o refractarios a la hidroxiurea (Grupo 4).
También se ha iniciado MANIFEST-2, un ensayo clínico de fase 3 global, doble ciego, aleatorizado con pelabresib en combinación con ruxolitinib frente a placebo más ruxolitinib en pacientes sin tratamiento previo con inhibidores de JAK con mielofibrosis primaria o MF post TE, o MF post PV que tienen esplenomegalia y síntomas que requieren tratamiento.
Este fármaco, aparte de reducir la esplenomegalia, mejora la anemia y se ha visto que consigue reducir la fibrosis.
Un buen fármaco sin duda cuando hablamos de reducir en grados la fibrosis en algunos pacientes de MF. Existe incluso un grupo privado de pacientes enrolados en estos ensayos clínicos.
Vídeo promocional de la compañía aquí: https://www.youtube.com/watch?v=Q6ueEqCw0-A
