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Pelapresib, fármaco prometedor para Mielofibrosis

La compañía Constellation Pharmaceutical, con sede en Cambridge-Massachusetts-EEUU, nos presenta un fármaco muy a tener en cuenta en la MF. Pelapresib, también conocido como CPI-0610, es una molécula pequeña potente y selectiva diseñada para promover la actividad antitumoral al inhibir selectivamente la función de las proteínas BET para disminuir la expresión de genes expresados de forma anormal en la neoplasia.

Los episodios trombóticos suponen un riesgo para las MPN, principalmente TE y PV. Las opciones terapéuticas ponen aquí uno de sus focos de prevención. Los riesgos trombóticos son menores en la MF.

Episodios trombóticos y/o hemorrágicos

Sin duda, los episodios más comprometidos en estas dos neoplasias y también donde las opciones terapéuticas ponen su foco de prevención son la trombosis. En pacientes de bajo riesgo en la TE, por edad, por rango plaquetario y por no haber debutado con la enfermedad con tales episodios, el riesgo es mínimo. Sin embargo,en pacientes de riesgo medio y alto los riesgos son mayores.

En pacientes de PV, los valores que sobrepasan el 45% de rango en el hematocrito son la principal causa de un posible riesgo real de trombosis si no hay un control y acción terapéutica a la baja, con el uso de flebotomías o citorreductores como la Hydrea o el Interferón pegilado. Incluso en una proporción interesante de pacientes, el uso continuado de Interferón pegilado, aparte de controlar el hemograma, también ha reducido la carga alélica de la mutación JAK2 V617F y casos de remisión molecular.

El interferón-alfa-2A pegilado induce respuestas hematológicas y moleculares completas con baja toxicidad en policitemia vera

Novedades sobre el interferón alfa-2A pegilado

El interferón (IFN) es un tratamiento no leucemogénico de la policitemia vera (PV) capaz de inducir remisiones citogenéticas. Su uso está limitado por la toxicidad, que lleva a la interrupción del tratamiento en aproximadamente el 20% de los pacientes. Hemos completado un estudio multicéntrico de fase 2 con IFN-α-2a pegilado en 40 pacientes con PV. Los objetivos incluían la evaluación de la eficacia, la seguridad y el seguimiento de la enfermedad residual mediante la cuantificación de JAK2V617F (%V617F).

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